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    進行性肌營養(yǎng)不良癥最新進展

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    進行性肌營養(yǎng)不良癥最新進展

    陸春玲
    陸春玲主任中醫(yī)師河北以嶺醫(yī)院

    擅長: 肌營養(yǎng)不良、重癥肌無力、運動神經元病、糖原累積性肌病、脂類代謝性疾病、線粒體腦肌病、周圍神經病損、脂肪萎縮、肌肉萎縮、腦癱。

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    進行性肌營養(yǎng)不良癥是遺傳性肌肉變性病,以肢體肌萎縮肌無力為主要表現(xiàn)。目前專家多應用中醫(yī)藥結合激素、促進能量代謝藥物治療,能改善癥狀,延長壽命,但也非治愈療法。中醫(yī)藥治療方面國家中醫(yī)藥管理局組織專家制定了診療方案,大家可以參考應用診療方案的方法治療?;蛩幬镅芯糠矫?,以杜氏型研究較多,有針對無義突變的PTC124,也有45號、51號、53號外顯子跳躍藥物研究,還有minidystrophin基因研究,均取得了一些進展,有些藥物已經國外上市,有些藥物在實驗階段,值得期待。
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