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多囊腎是一種先天性的遺傳性疾病，多囊腎的患者往往會合并有腎功能衰竭，甚至進展到尿毒癥，因此預后相對比較差。關(guān)于多囊腎治療的新藥：

第一、最常見的藥是血管加壓素V2受體拮抗劑，也就是臨床上常用的托伐普坦，托伐普坦經(jīng)大樣本的隨機對照研究證實，可以延緩腎臟體積增大和腎小球濾過率的下降，已先后在日本、加拿大、歐盟、韓國和瑞士等國家批準臨床使用，而且療效也是相對比較確定的。對于托伐普坦的適應(yīng)癥，一般建議50歲以下成年常染色體顯性遺傳的多囊腎患者，腎小球濾過率大于45ml/min的患者是可以使用的。

第二、常用的藥物是生長抑素類似物，但是生長抑素類似物研究的患者較少，隨訪時間比較短，療效不是很肯定。

第三、他汀類如普伐他汀，在兒童多囊腎病患者中曾經(jīng)開展過一項隨機對照研究，證明可減慢腎臟體積增大和腎功能的丟失。