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靶向治療最主要的缺點(diǎn)，是真正能夠適合靶向治療，并且從靶向治療中獲益病人的人數(shù)比較有限，因?yàn)楹芏嗟陌邢蛑委熕幬镌趹?yīng)用前，需要先進(jìn)行基因的檢測(cè)，只有通過(guò)基因的檢測(cè)尋找到合適的治療靶點(diǎn)，才能夠進(jìn)行靶向治療。對(duì)于一些必須尋找到治療靶點(diǎn)的靶向藥物來(lái)說(shuō)，如果基因檢測(cè)結(jié)果并沒(méi)有發(fā)現(xiàn)靶點(diǎn)，盲目的使用這些靶向治療藥物反而有害，并不能使病人的病情獲得緩解，反而增加了不良事件的發(fā)生率。
靶向治療的另一個(gè)缺點(diǎn)是靶向治療藥物仍然會(huì)有一定程度的不良反應(yīng)發(fā)生，雖然大多數(shù)靶向治療藥物的不良反應(yīng)總體上要小于化療的藥物，但常常可以引起不同于化療藥物類(lèi)型的不良反應(yīng)，比如有些靶向藥物可以引起嚴(yán)重的皮疹和腹瀉，有一些可以引起蛋白尿、高血壓、手足綜合征等不良反應(yīng)，需要臨床醫(yī)生給予密切的關(guān)注，并且給予積極的處理。